Nature新聞：小玉米，大用途

種植農作物比培育哺乳動物細胞要簡單的多，廉價的多，哺乳動物細胞可能包含有人類病原體，必須維持在的溫度下，供給特殊的營養物。但培育哺乳動物是當前生成一些復雜的蛋白質*的途徑。

例如，罕見的溶酶體貯積病粘多糖累積病I型就是采用酶替代療法治療。這種酶必須在細胞內生成，而高生產成本意味著每年該藥要花費幾十萬美元。因此加拿大西蒙弗雷澤大學的植物生物學家Allison Kermode（她的丈夫從事溶酶體貯積病患者研究工作）決定開發一種途徑在玉米中來生產必要的酶。

當諸如酶這樣的人類蛋白質在植物細胞中表達時，它們通常被修飾上植物特異性的糖分子，當將其注入患者體內時這有可能導致危險的免疫反應。在發表于《自然通訊》（Nature Communications）雜志上的一篇論文中，Kermode和她的同事們描述了她們如何避免這些修飾的過程。

研究小組稍稍調整了蛋白質生成基因，并沒有改變人類蛋白的序列，但卻確保了一旦生成，蛋白質將不會通過細胞的高爾基復合體，有問題的糖類通常在這一結構中被添加。基因工程玉米種子生成了帶有轉變為人類形式的糖類修飾的蛋白質。

紐約Boyce Thompson植物科學研究所的生物學家Richard Pattison稱贊這種方法“非常的巧妙”。大多數解決這一糖問題的嘗試需要使蛋白質突變，這有可能破壞其功能，或是遺傳工程操作植物以不同的方式修飾蛋白，這是一種費時的方法且往往不起作用。

還有其他的一些植物系統也用于生產治療蛋白。今年5月，美國食品和藥物管理局（FDA）批準用于治療溶酶體貯積病高雪氏病（Gaucher disease）的新藥Elelyso （taliglucerase alfa）就是在培育的胡蘿卜細胞中生成。還有一些在浮萍、紅花和煙草中生成的藥物進展到了臨床試驗階段。然而采用這些系統來生成帶有某些糖模式的蛋白仍然是困難或是不可能的。

就控制蛋白質修飾而言，Kermode的定位技術“顯著地改善了生物制藥的生產，”維也納自然資源與生命科學大學分子生物學家Herta Steinkellner說。

且將轉基因蛋白包裝到玉米仁中具有特別的優勢。谷類農作物可采用已建立的方法種植，種子適合長期蛋白貯存。然而Kermode說轉基因作物應該種植在受控制的溫室內以防止它們進入到環境中。

Kermode說玉米藥物進入市場還有很長的路要走。從轉基因種子中純化的酶是具有功能的，但它們還沒有在細胞中開展檢測，更不要說人類。研究小組還需要確保種子能以更高的產量來生成蛋白質。如果一切順利，玉米有可能在某一天成為生成復雜蛋白質藥物的的方式。

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